Lietuvoje plečiamos personalizuotos medicinos galimybės: daugiau kelių individualiai pritaikytoms pažangiosioms terapijoms

Nuo 2026 m. lapkričio 1 d. Lietuvoje įsigalios svarbūs pažangiosios terapijos vaistų gamybos pagal vadinamąją ligoninės išimtį pakeitimai. Jie sudarys palankesnes sąlygas konkretiems pacientams gaminti individualiai pritaikytus inovatyvius vaistus, o viena svarbiausių naujovių – tokiu būdu bus galima gaminti ir genų terapijos vaistus. Tai reikšmingas žingsnis stiprinant personalizuotos medicinos, pažangiųjų terapijų ir biotechnologijų ekosistemą Lietuvoje.

Kai gydymas kuriamas konkrečiam pacientui

Pažangiosios terapijos vaistai apima genų terapijos, somatinių ląstelių terapijos ir audinių inžinerijos vaistinius preparatus. Dalis jų gali būti itin individualizuoti – gaminami ar parenkami atsižvelgiant į konkretaus paciento ligą, biologines savybes ir klinikinę situaciją.

Europos Sąjungos teisėje numatyta vadinamoji ligoninės išimtis leidžia tam tikromis sąlygomis konkrečiam pacientui individualiai pagamintą pažangiosios terapijos vaistą taikyti tos pačios valstybės ligoninėje pagal individualų gydytojo paskyrimą ir jo profesinę atsakomybę. Tokio vaisto gamybą turi leisti nacionalinė kompetentinga institucija, o jam taikomi nustatyti kokybės, atsekamumo ir farmakologinio budrumo reikalavimai.

Lietuvoje sveikatos priežiūros įstaigos jau turi patirties gaminant pažangiosios terapijos preparatus konkretiems pacientams, tačiau iki šiol nacionalinis reguliavimas nenumatė galimybės pagal šią tvarką gaminti genų terapijos vaistų, nors, Sveikatos apsaugos ministerijos duomenimis, kai kurios šalies įstaigos turi tam reikalingų kompetencijų. Nuo lapkričio ši reguliacinė kliūtis bus pašalinta.

Kodėl tai svarbu personalizuotai medicinai?

Personalizuota medicina – tai ne tik galimybė atlikti genetinius ar molekulinius tyrimus ir pagal jų rezultatus parinkti pacientui tinkamiausią jau egzistuojantį vaistą.

Pažangiosios terapijos plečia šią sampratą gerokai toliau: tam tikrais atvejais gydymas gali būti kuriamas ar gaminamas konkrečiam pacientui, pasitelkiant jo ląsteles, genetinę informaciją ar taikant konkrečiai ligos biologijai pritaikytą technologiją.

Todėl ilgainiui personalizuotos medicinos grandinė gali apimti vis daugiau etapų:

molekulinė diagnostika → individualių ligos mechanizmų nustatymas → terapinio taikinio identifikavimas → pacientui pritaikyta terapija → jos gamyba → gydymas → paciento būklės ir gydymo rezultatų stebėsena.

Būtent gebėjimas sujungti šiuos etapus – nuo mokslinio atradimo ir diagnostikos iki gydymo paciento lovos – yra viena svarbiausių sąlygų kuriant stiprią personalizuotos medicinos ekosistemą.

Ypač svarbu pacientams, kuriems standartinių gydymo galimybių nepakanka

Naujoji tvarka pirmiausia svarbi tais atvejais, kai pacientui nėra galimybės veiksmingai taikyti registruotų vaistų arba reikalingas gydymas nėra prieinamas. Sveikatos apsaugos ministerija šiuos pakeitimus pirmiausia sieja su geresnėmis gydymo galimybėmis onkologinėmis ir kitomis sunkiomis ligomis sergantiems pacientams.

Tai itin aktualu ir retų ligų srityje, kur pacientų grupės neretai yra labai mažos, o ligą lemia konkretūs genetiniai ar molekuliniai pokyčiai. Tokiose situacijose tradicinis masinei rinkai skirtų vaistų kūrimo modelis ne visada gali pasiūlyti pakankamai sprendimų.

Svarbu ir tai, kad ligoninės išimtis nėra būdas išvengti vaistams taikomų saugumo reikalavimų. Priešingai – ES ir nacionaliniu lygmeniu tokiems preparatams taikomi kokybės, saugumo, atsekamumo ir farmakologinio budrumo reikalavimai. Europos vaistų agentūra taip pat pabrėžia, kad pažangiosios terapijos pacientams turi būti teikiamos per teisėtus reguliuojamus kelius – gavus rinkodaros leidimą, klinikinio tyrimo metu arba nacionalinei institucijai suteikus ligoninės išimtį.

Daugiau dėmesio ne tik saugumui, bet ir gydymo rezultatams

Naujajame reguliavime numatyta, kad sveikatos priežiūros įstaigos turės užtikrinti kiekvieno pažangiosios terapijos vaisto kokybės dokumentaciją, jo atsekamumą, farmakologinį budrumą bei veiksmingumo stebėseną. Vaistai turės būti gaminami laikantis pažangiosioms terapijoms taikomų ES geros gamybos praktikos reikalavimų.

Personalizuotos medicinos požiūriu gydymo rezultatų stebėsena yra ypač svarbi. Individualizuotų terapijų plėtrai reikia ne tik gebėti gydymą pagaminti, bet ir sistemingai vertinti, kam jis veikia, kokį klinikinį rezultatą suteikia ir kokios yra ilgalaikės jo pasekmės.

Tokie duomenys gali tapti svarbia realaus pasaulio duomenų dalimi, reikalinga tolesniam terapijų vertinimui, klinikinių sprendimų gerinimui ir naujų gydymo metodų vystymui.

Svarbus postūmis Lietuvos mokslo ir biotechnologijų sektoriui

Pokytis svarbus ne tik pacientams ir gydytojams.

Galimybė Lietuvoje kurti, gaminti ir klinikinėje praktikoje taikyti daugiau pažangiosios terapijos preparatų gali skatinti kompetencijų bei infrastruktūros augimą genų ir ląstelių terapijos, molekulinės diagnostikos, GMP gamybos, bioinformatikos, klinikinių tyrimų ir kitose susijusiose srityse.

Tai taip pat gali padėti kurti glaudesnę grandinę tarp universitetų, mokslinių tyrimų centrų, ligoninių ir biotechnologijų įmonių – nuo laboratorijoje gimstančios idėjos iki jos klinikinio pritaikymo.

Reguliavimo pakeitimais kartu mažinama dalis administracinės naštos: leidimai gaminti pažangiosios terapijos vaistus pagal ligoninės išimtį bus išduodami neterminuotam laikotarpiui, taip pat numatyti diferencijuoti leidimų išdavimo terminai.

Dar vienas svarbus aspektas – gydymo tęstinumas

Naujoji tvarka sprendžia ir pacientui itin jautrų klausimą – kas nutiktų, jeigu pažangiosios terapijos vaisto gamybos leidimo galiojimas būtų sustabdytas jau pradėjus gydymą.

Numatyta galimybė tam tikrais atvejais nenutraukti gydymo ir iki leidimo sustabdymo pagamintą vaistą patiekti pacientui, jeigu numatoma gydymo klinikinė nauda yra didesnė už žalą, kurią sukeltų gydymo nutraukimas.

Tai svarbus principas pacientui individualiai gaminamų terapijų kontekste, kur gydymo procesas ir konkrečiam žmogui pagamintas preparatas gali būti glaudžiai susiję.

Reguliacinė galimybė – dar ne tas pats, kas gydymo prieinamumas

Vis dėlto svarbu suprasti, kad nuo lapkričio 1-osios pažangiosios genų ar ląstelių terapijos netaps automatiškai plačiai prieinamos visiems pacientams.

Reguliavimo pakeitimas pašalina vieną reikšmingą kliūtį ir sukuria palankesnę teisinę aplinką. Tačiau tam, kad ši galimybė virstų realiais gydymo sprendimais, Lietuvai reikės ir atitinkamos infrastruktūros, GMP gamybos pajėgumų, aukštos kvalifikacijos specialistų, klinikinių ir mokslinių kompetencijų, ilgalaikio finansavimo bei aiškių tokių terapijų apmokėjimo mechanizmų.

Ne mažiau svarbus yra sistemingas molekulinių ir klinikinių duomenų panaudojimas bei bendradarbiavimas tarp mokslo, gydymo įstaigų, valstybės ir biotechnologijų sektoriaus.

Nuo atskirų sprendimų – link visos personalizuotos medicinos sistemos

Ateities biomedicinos fondo požiūriu, šis pokytis yra svarbus Lietuvos personalizuotos medicinos raidai. Jis parodo, kad personalizuota medicina palaipsniui pereina nuo diagnostikos ir tinkamiausio gydymo parinkimo prie dar pažangesnio modelio – galimybės kurti konkretaus paciento poreikiams pritaikytą terapiją ir ją taikyti Lietuvoje.

Tačiau kartu tai dar kartą parodo, kiek daug skirtingų elementų turi veikti kartu: moksliniai tyrimai, talentai ir specialistai, molekulinė diagnostika, duomenų infrastruktūra, pažangiosios terapijos, gamybos pajėgumai, klinikinis taikymas, gydymo rezultatų stebėsena ir finansavimo mechanizmai.

Todėl svarbu ne tik atskirai plėtoti kiekvieną iš šių sričių, bet ir sujungti jas į nuoseklią Lietuvos personalizuotos medicinos ekosistemą, kurioje moksliniai atradimai galėtų kuo efektyviau virsti realia nauda pacientui.

Nuo 2026 m. lapkričio 1 d. įsigaliosiantys pažangiosios terapijos reguliavimo pakeitimai – dar vienas konkretus žingsnis šia kryptimi.

Šaltinis: Lietuvos Respublikos sveikatos apsaugos ministerija, 2026 m. rugsėjo 15 d.